依托“港澳藥械通” 罕見病創(chuàng)新藥被引入大灣區(qū)

　　依托 “港澳藥械通”政策，廣東省藥品監(jiān)督管理局日前批準(zhǔn)阿斯利康罕見病領(lǐng)域創(chuàng)新藥Strensiq（通用名：阿司福酶α注射液）引入大灣區(qū)藥械通指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)，用于作為嬰兒期發(fā)病的低磷酸酯酶癥患者的長(zhǎng)期酶替代療法，以治療該疾病的骨骼表現(xiàn)。在業(yè)界觀點(diǎn)看來，此次大灣區(qū)先行獲批認(rèn)可該藥臨床應(yīng)用先進(jìn)性，意味著更多患兒不用出境便可在大灣區(qū)藥械通指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用該藥。

　　低磷酸酯酶癥是一種非常罕見的遺傳性漸進(jìn)式代謝紊亂疾病，患者可能面臨骨折、骨痛、行走和呼吸困難、癲癇等問題，甚至造成終身負(fù)擔(dān)，嚴(yán)重影響生存質(zhì)量。作為全球首個(gè)且唯一獲批用于治療低磷酸酯酶癥的酶替代療法，阿司福酶α注射液中的活性物質(zhì)可以替代患者體內(nèi)缺少的堿性磷酸酶，并作為長(zhǎng)期酶替代治療控制患者癥狀1。針對(duì)圍產(chǎn)期、嬰兒期或幼兒期發(fā)病低磷酸酯酶癥的患者的四項(xiàng)前瞻性的開放標(biāo)簽臨床試驗(yàn)，評(píng)估并證實(shí)了阿司福酶α注射液的臨床療效和安全性。

　　酶替代治療是國際公認(rèn)的針對(duì)低磷酸酯酶癥病因的有效治療方法，尤其對(duì)于年幼和癥狀明顯的患者，可被作為首選治療方式，然而，此前相關(guān)藥物的可及性一直是困擾患者的一大難題。此次阿司福酶α注射液在大灣區(qū)率先獲批，被認(rèn)為是國內(nèi)低磷酸酯酶癥治療的一大突破。

“港澳藥械通”藥房。圖源：南方都市報(bào)

（記者 涂端玉）